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Satralizumab 新研究結果公布,NMOSD 標準化治療時代即將到來

12月4日

2019 年 9 月 19 日,「NMOSD 臨床診療與 satralizumab 中國專家咨詢會」在青島順利召開。

2019 年 9 月 19 日,「NMOSD 臨床診療與 satralizumab 中國專家咨詢會」在青島順利召開,來自國內近 20 位領域專家參加了會議,共同探討了視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD)的診療現狀、中國 NMOSD 患者的生存現狀,并對 satralizumab 的臨床研究數據進行了分享與討論,與會專家一致認為 satralizumab 的到來將開啟 NMOSD 標準化治療新時代。

NMOSD 亞洲人群更為易感,復發、致殘率高,患者生存現狀亟需得到改善

NMOSD 是一種高復發、高致殘的中樞神經系統自身免疫性疾病,全球患病率為 1~5/10 萬人·年 [1],非白種人尤其是亞洲人群更為易感 [2];約 60% 的患者在 1 年內復發,90% 的患者在 3 年內復發 [1]。每一次疾病的復發都可能會造成嚴重的神經損傷或損傷累積,引起包括失明和癱瘓等嚴重殘障后果,甚至導致患者的預期生存年限的縮短。

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中國視神經脊髓炎患者的生存質量如何?北京協和醫院 徐雁教授

目前 NMOSD 的治療和患者需求遠未被滿足。中國罕見病聯盟與北京協和醫院發起的「NMOSD 患者生存質量調查」初期數據顯示, 51% 的 NMOSD 患者處于未就業狀況,其中有 85% 是由視神經脊髓炎(NMO)疾病導致。69% 的患者認為自己的 NMO 嚴重程度在 8 分及以上(10 分為最嚴重),超過 1/3 的患者認為自己的疾病非常嚴重。此外,約 47% 的患者日常生活需要協助,82% 的患者存在不同程度的疼痛/不舒服,以及 77% 的患者感覺到焦慮/沮喪。

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圖 1 NMO 患者的就業狀況

「無藥可用」是臨床治療 NMOSD 最大的痛點

目前 NMOSD 的治療推薦主要是基于一些小樣本臨床試驗、回顧性研究、以及專家共識并借助其他自身免疫性疾病治療經驗而得出 [1]。目前中國尚無獲批的預防復發的藥物,無藥可用是臨床治療的痛點。

Satralizumab 打破 NMOSD 治療困境,有望為醫生和患者帶來標準治療方案

Satralizumab(SA237)是一種運用 SMART?再循環技術的人源化 IgG2 單抗,靶點為 IL-6 受體(IL-6R)。IL-6 是一種細胞因子,被認為是 NMOSD 炎癥反應的重要驅動因素,而 satralizumab 可阻斷 IL-6 受體與促炎癥細胞因子 IL-6 的結合 [3,4]。

2018 年 FDA 授予 satralizumab 治療 NMO/NMOSD 的突破性藥物資格(BTD)[5]。而且,在美國和歐盟,satralizumab 均被授予治療 NMOSD 的孤兒藥資格 [6]。今年,在國際大會 AAN(美國神經病學學會)及 ECTRIMS(歐洲多發性硬化治療和研究委員會)上,羅氏(Roche)分別公布了 satralizumab 治療 NMOSD 的兩項關鍵性臨床研究結果。

? 研究方案設計靈活,貼近臨床實踐,取得了積極的結果

SAkuraSky 與 SAkuraStar 均為多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究,分別評估 satralizumab 聯合基線療法以及 satralizumab 單藥治療 NMOSD 的療效和安全性。

SAkuraSky 研究[7] 結果顯示,在 AQP4 抗體陽性亞組患者(n = 55)中,第 48 周和第 96 周,satralizumab 治療組的無復發患者比例均為 91.5%。

SAkuraStar 研究[8] 中,與安慰劑相比,satralizumab 可使 AQP4 抗體陽性患者的研究方案定義的復發(PDR)風險顯著降低 74%(HR = 0.26[95%CI:0.11-0.63])。

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圖 2 SAkuraSky 與 SAkuraStar 研究中 AQP4-IgG 陽性亞組結果

? 亞洲 NMOSD 人群獲益更多

兩項研究均對亞裔 NMOSD 患者進行了亞組分析,結果顯示,與對照組相比,satralizumab 聯合治療組和單藥治療組首次 PDR 發生風險分別下降了 85%(P = 0.0419)和 100%( P = 0.0101)。

? Satralizumab 安全性與基線治療/安慰劑相似

在聯合或單藥治療的研究中,satralizumab 的安全性與基線治療/安慰劑相似。因此,SAkuraStar 和 SAkuraSky 兩項研究的數據表明,無論單藥治療還是聯合療法,satralizumab 都可能是一個廣泛適用于 NMOSD 患者的安全有效的治療選擇。

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如何評價 SAkuraSky 及 SAkuraStar 研究?中國人民解放軍總醫院(301 醫院)  黃德暉教授

神經免疫領域專家指出:Satralizumab 將開啟 NMOSD 標準化治療新時代!

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Satralizumab 的上市會帶來哪些方面的獲益?首都醫科大學附屬北京同仁醫院 王佳偉教授

會議中,近 20 位專家學者就 NMOSD 的診療問題還進行了熱烈的討論,并一致認為:Satralizumab 將開啟 NMOSD 標準化治療時代,期待 satralizumab 早日在中國上市,惠及廣大 NMOSD 患者。

專家寄語:

近些年一系列關于罕見病的國家政策發布,整個社會對罕見病及其患者達到前所未有的關注和重視。希望 NMOSD 這一罕見病被更多醫生準確診治,期望 satralizumab 盡早上市,我對此充滿期待。——北京醫院  許賢豪教授

III 期研究的積極結果顯示 satralizumab 可有效預防 NMOSD 復發,將為罹患這種難治性疾病的患者群體帶來標準化的治療方案。——中山大學附屬第三醫院  胡學強教授

Satralizumab 的上市改變了目前沒有有效預防復發藥物的治療局面,將開啟 NMOSD 標準化治療時代。我很期待它為廣大患者帶來的獲益,特別是早期復發患者群體可以從這個藥物中獲益更多。——河北醫科大學第二醫院  郭力教授

參會專家名單:

大會主席:許賢豪、胡學強、郭力

以下按照姓名拼音排序:

卜碧濤、陳向軍、管陽太、黃德暉、李柱一

劉廣志、邱偉、王佳偉、王麗華、王滿俠

吳曉牧、徐雁、張華、鄭雪平、周紅雨

參考文獻

[1] 中國免疫學會神經免疫學分會. 中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南[J]. 中國神經免疫學和神經病學雜志, 2016, 23(3):155-166.

[2] 戚曉昆, 王志偉. 專家述評:重視視神經脊髓炎譜系疾病的臨床診治.中華醫學雜志, 2018, 98(21):1636-1639.

[3] Tanaka T, Narazaki M, Kishimoto T. Interleukin (IL-6) Immunotherapy. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2018. 10(8).

[4] Kaplon H, Reichert JM. Antibodies to watch in 2018. MAbs. 2018. 10(2): 183-203.

[5] Chugai’s Satralizumab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Neuromyelitis Optica and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders.

[6] Chugai Receives Orphan Drug Designation for Satralizumab in Neuromyelitis Optica and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder from the Ministry of Health, Labour and Welfare.

[7] Chugai Presents Results from Phase III Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2018 (October 15, 2018).

[8] Chugai Presents Results from Second Positive Global Phase III Clinical Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2019 (Sep 12, 2019).

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